Soledad López
Soledad López

Periodista especializada en salud

Sanidad aprueba un fármaco que frena el deterioro de la fibrosis quística
iStock by Getty Images

Buenas noticias para los enfermos de fibrosis quística porque, a partir del 1 de diciembre, el Sistema Nacional de Salud incluirá el medicamento Kaftrio.

A día de hoy la fibrosis quística no tiene cura, pero este fármaco ralentiza la progresión de la enfermedad, mejora los síntomas a las pocas horas y en los casos más graves esa mejoría puede evitar la necesidad de un trasplante.

"Hoy es un día histórico para la fibrosis quística en nuestro país", ha afirmado con emoción Juan Da Silva, presidente de la Fundación Española de Fibrosis Quística (FQ) y de la Federación Española de FQ.

"El acceso a Kaftrio va a suponer un antes y un después para una cantidad muy importante de personas con fibrosis quística, que tendrán la oportunidad de vivir su vida sin el deterioro constante de su salud que les produce esta enfermedad y que marcará un cambio en la supervivencia del colectivo", subraya.

un medicamento revolucionario

Ya existen fármacos para la fibrosis quística. Los dos últimos se aprobaron en 2019: son Orkambi (formulado con lumacaftor e ivacaftor) y Symkevi (tezacaftor e ivacaftor).

Pero Kaftrio ofrece resultados superiores. Es una combinación de tres principios activos (ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor) y lo distribuye la farmacéutica irlandesa Vertex Pharmaceuticals, la misma que desarrolló los fármacos anteriores.

En países como Portugal, Francia, Italia, Alemania o Reino Unido ya está aprobada su financiación y son muchos los pacientes que ya han accedido al tratamiento, pero España ha tardado más.

  • La Federación y la Fundación de Fibrosis Quística llevaba tiempo denunciando la falta de acceso a terapias innovadoras.

El fármaco puede ahorrar trasplantes de pulmón o hígado en casos graves

Finalmente el Ministerio de Sanidad y la farmacéutica Vertex han llegado a un acuerdo y Kaftrio estará incluido en el Sistema Nacional de Salud a partir del 1 diciembre para personas con fibrosis quística a partir de 2 años y con al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR.

Según el "Registro español de Fibrosis Quística" elaborado por la Sociedad Española de FQ (SEFQ), más del 70% de las personas que sufren la enfermedad tienen al menos una mutación F508del y, por tanto, podrán recibir este revolucionario tratamiento que frena el deterioro que produce la enfermedad.

Fibrosis quística

La fibrosis quística es una enfermedad crónica y hereditaria que se produce por mutaciones en el gen CFTR que codifica una proteína con el mismo nombre.

  • Esta proteína regula el transporte de cloro, sal y agua en las células epiteliales.
  • Como consecuencia de esta anomalía en dicha proteína, el moco se hace muy espeso en órganos como los pulmones, el páncreas, el intestino, el hígado, las glándulas sudoríparas y el aparato reproductor.
  • Este moco espeso produce un deterioro progresivo de estos órganos, que van perdiendo su función.
  • En el aparato respiratorio, estas secreciones tan espesas ocasionan una inflamación crónica e impiden que los pacientes se puedan defender de los microorganismos. De hecho, aunque afecta a varios órganos, la afectación pulmonar es la más grave.

En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad; pero, a pesar de ello, sigue siendo una patología sin curación.

Cuando la enfermedad se encuentra en un estadio muy avanzado, existe la posibilidad del trasplante pulmonar y/o hepático.

Se estima que la incidencia de la fibrosis quística en nuestro país es de uno por cada 5.000 nacidos, aunque la prevalencia de la alteración genética que produce la enfermedad es muy alta, ya que uno de cada 35 habitantes de nuestro país son portadores de alguna de las casi dos mil mutaciones conocidas que pueden provocar esta enfermedad.

Qué beneficios aporta el medicamento

El Dr. Óscar Asensio, presidente de la Sociedad Española de FQ (SEFQ) y vicepresidente de la Fundación Española de FQ (FuEFQ) explica el gran beneficio que va a suponer la aprobación de este fármaco para las personas con FQ:

  • "A los pacientes les cambia la vida, su calidad de vida. A las pocas horas de haber iniciado el tratamiento ya se empiezan a notar los beneficios".
  • "La función pulmonar, el número exacerbaciones, el estado nutricional, los síntomas como la tos y la expectoración mejoran de forma sustancial".
  • "Pacientes con afectación grave avanzada pueden mejorar lo suficiente como para salir de las listas de trasplantes".
  • "Un tratamiento con resultados nunca vistos hasta ahora y que afecta a un número importante de personas con fibrosis quística que hoy en día no podían beneficiarse de los tratamientos ya financiados en el Sistema Nacional de Salud".
  • "Además, ofrece una mejora muy considerable a las personas que ya están siendo tratadas con los actuales tratamientos", concluye.

"No podemos hablar de una cura de la enfermedad, pero sí de un gran avance ya que frena el deterioro y, en este caso, el número de personas que se verán beneficiadas es muy importante", concluye el Dr. Da Silva.